美国FDA_怎样用好真实世界证据_王雯

创建时间：2024-11-12

2017年8月31日，美国FDA正式发布了真实世界研究证据支持医疗器械管理决策的指导文件。这是真实世界证据的最新重大进展。该指导文件重点在于说明从 FDA 监管角度如何应用真实世界数据生产真实世界证据，评估证据是否充分，从而支持医疗器械决策与监管。

如何定义的

根据美国 FDA 的定义，真实世界数据（Real-World Data ，RWD）是除传统临床试验以外的 相关医疗数据，涵盖广泛，如医疗健康记录、医保数据、医疗产品及疾病注册登记等； 真实世界 证据（Real-World Evidence ，RWE）是基于这些数据形成的与医疗产品使用、获益及风险相关的 临床证据。真实世界证据来源广泛， 从基于已有数据库的观察性研究到随机或非随机化的临床试 验，均可产生真实世界证据。

      在医疗器械监管中怎么应用

1.应用范围 目前 RWE 可作为美国FDA 支持审批、核准器械上市或上市后器械扩大适应证的 证据，或作为这些证据的补充。具体可应用于： 为前瞻性临床研究提出研究假设；作为历史性对 照、贝叶斯试验的先验信息， 以及作为分层模型或混合模型的数据来源；作为同期对照组或其他 数据收集途径；作为识别、论证或支持某生物标志物临床有效性的证据； 批准或授权人道主义器 械豁免、上市前审批程序或请求新审查； 请求医疗器械重新分级的依据；扩大器械使用适应证或 更新器械安全性及有效性的证据；用于公众卫生监测，完善药物安全性信号；开展上市后研究； 生成医疗器械报告（Medical Device Reports ，MDRS）的总结报告；更新上市前数据等。

2.能否申请器械临床试验豁免 器械临床试验豁免（Investigational Device Exemption ，IDE） 允许器械在被批准上市之前用于临床试验，以收集支持上市前批准或上市前通知的安全性和有效 性数据。所有的临床试验在开始前都必须申请 IDE 并被 FDA 批准，而开展基于 RWD 的研究是 否需要申请 IDE 视具体情况而异。在进行器械安全性及有效性评价时， 如这些措施并非临床实践 中常规开展的，数据收集的过程有可能影响治疗决策时，需要 IDE 申请；而当 RWD 收集不影响 器械在医疗机构的正常实施管理，则不需要 IDE 申请，例如使用已存在的 RWD 进行回顾性分析 一般不需要申请 IDE。

      数据变证据有什么条件

随着电子数据系统的广泛使用，产生了大量的 RWD，然而并非所有 RWD 都是充分可靠的证 据。真实世界数据存在固有的偏倚，为减少潜在的偏倚， FDA  推荐无论前瞻性或回顾性收集的 RWD 均需良好的研究设计，并且同传统临床试验一样，在获取及分析数据前形成研究方案及分 析计划。支持不同的医疗器械决策与监管问题需提供不同来源的 RWE，如 FDA 认为注册登记研 究可作为上市后器械监管证据，但不能作为支持器械上市前有效性及安全性的证据。

总之，RWE 可从新的视角提供器械性能及相关临床结局的证据，可更好帮助 FDA 了解器械 在不同使用阶段的收益风险情况。RWE 是否用于支持监管决策需对证据进行评估，只有基于真实 可靠 RWD、科学的研究设计及严格的实施过程所产生的证据， FDA 才会考虑用于医疗器械管理 决策。

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